史上最贵药在美上市，1448万一针是救命要是要命？
为了对抗各类疾病，人类对于药物的研究从来没有停止过步伐。最近，瑞士药厂诺华研发了一种新药物“Zolgensma”，可用来治疗罕见遗传病“脊髓性肌肉萎缩症”(SMA)，然而这种药物一针价格高达210万美元(约人民币1448万元)，堪称有史以来最昂贵的药物。目前这种药物已经在美国上市，不过我想对一般人来说根本不可能负担的起如此高昂的治疗费用。
瑞士药厂诺华(Novartis)研发的新药“Zolgensma”已在美国上市，可用来治疗罕见遗传病"脊髓性肌肉萎缩症"(SMA)，药物注入患者体内后，有效基因会取代掉缺陷基因，为颠覆传统的「基因疗法」。然而Zolgensma并不是人人都负担得起，一剂就要天价210万美元(约人民币1448万元)，是有史以来最昂贵的药物。
据英国《卫报》报导，Zolgensma采用静脉注射，进入到患者脊髓液再发挥药效，先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试，目前美国食品暨药物管理局(FDA)批准此药物可以治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症病童。
报导指出，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿，有90%会在2年内死亡，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物，如今药厂巨头推出Zolgensma，无疑是给了病童父母极大希望，但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼(Michael Sherman)就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，有需要的人根本负担不起。」
诺华表示，Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，不用一直花钱买下一剂药物，相比之下划算得多，而且未来会和保险公司合作，家长可以分5年时间来支付费用，平均每年付42.5万美元(约人民币293万元)。
美国的一项项用于治疗罕见遗传性失明的疗法标价85万美元
这项由Spark Therapeutics公司推出基因疗法“Luxuturna”，是“Zolgensma”出现之前美国批准上市的最贵的药物。但Spark的CEO Jeff Marrazzo认为， Luxturna能使带有基因缺陷的少数人恢复视力，而且基因疗法仅用一次眼部注射就达到长期治疗效果，价格不菲但物有所值。许多投资人之前预测Spark给Luxturna标价会达到100万，所以这个价格在部分人看来其实算优惠了。一次采访中，Marrazzo说：“我觉得我们做出了正确选择，确保Luxturna带来经济效益的同时也让患者能获得治疗。”
这项天价疗法必然会引起舆论争议，为了完善赔付机制，Spark在周三宣布，如果患者在接收治疗后的30～90天和30个月后无法达到特定的视力恢复程度，Spark承诺将把利润返给保险公司。一次性基因疗法旨在治愈，但临床实验中患者并没有足够的时间来确保疗效是否能持续几十年。
Spark与非营利健康组织Harvard Pilgrim达成协议，新英格兰的120万人可以享用含有赔付机制的第一批产品。另外，Spark也在和其它的商业保险公司商讨有关返利协议的签订。
但价值85万美元的Luxturna究竟会在治疗无效时具体返还多少钱给保险公司？这个数值并没有公开。
声明：转载此文是出于传递更多信息之目的。若有来源标注错误或侵犯了您的合法权益，请作者持权属证明与本网联系，我们将及时更正、删除，谢谢。
